基石药业在台湾递交胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向新药avapritinib的...
-- 已递交TFDA的临床数据显示，avapritinib在PDGFRA外4S生食級干貝,显子18突变（包含D842V突变）的晚期GIST患者中ORR达 84%，且不良反响大多为1级或2级-- Avapritinib已于2020年1月获美国FDA核准，是今朝首个且独一上市的GIST精准靶向药物，用于医治PDGFRA外显子18突变的、不成手术切除或转移性GIST患者
姑苏2020年3月27日 /美通社/ -- 基石药业（姑苏）有限公司（如下简称“基石药业”，香港联交所代码：2616）本日颁布发表，公司已向台湾卫生福利部食物药物办理署（TFDA）提交胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物avapritinib的上市申请，且该药物已于2020年3月9日获TFDA新药优先审查资历认定。该药物将用于医治携带血小板衍生发展因子受体α（PDGFR高雄汽車借款,A）外显子18突变（包含PDGFRA D842V突变）的、不成手术切除或转移性GIST成人患者。Avapritinib由公司互助火伴Blueprint Medicines开辟，也是基石药业第二款递交上市申请的药物。
基石药业董事长兼首席履行官江宁军博士暗示：“一年内，基石药业已前后递交了两个同类开创（first-in-class）精准靶向药物的上市申请，这不但表现公司对付临床急迫需求的存眷和回应，也显示了公司正顺遂向贸易化转型。GIST是一种罕有的肿瘤，且今朝大中华区已获批的疗法针对PDGFRA D842V突变均无疗效。除台湾外，本年上半年咱们规划针对统一顺应症在中国大陆递交avapritinib的新药上市申请，以知足更多患者之需。”
基石药业首席医学官杨建新博士暗示：“Avapritinib是一种强效、高选择性的在研口服KIT和PDGFRA按捺剂。本年1月，FDA已核准其用于医治携带PDGFRA外显子18突变的不成手术切除或转移性GIST成人患者，成为今朝首个且独一在美国上市的GIST精准靶向药物。今朝向TFDA递交的临床数据显示，avapritinib在PDGFRA外显子18突变（包含D842V突变）的晚期GIST患者中显示出史无前例的显著抗肿瘤活性，客观减缓率（ORR）达84%, 且大大都不良反响均为1级或2级，中位减缓延续时候（DOR）还没有到达，61%的患者DOR=6个月。”
GIST为产生于胃壁或小肠中的赘瘤，多发春秋为50-80岁。约莫90%的GIST的产生与KIT或PDGFRA基因的突变致使的细胞发展失调有关。因为GIST对化疗和放疗不敏感，今朝晚期GIST的医治方案重要为挨次利用酪氨酸激酶按捺剂（TKIs）。但是，携带PDGFRA外显子18 D842V突变的患者对现有大中华区已核准的TKI药物均不敏感，ORR为0%，中位无希望保存期仅3至5个月，总保存期约15个月。除D842V以外，既往已核准的GIST医治药物对付其它罕有的PDGFRA外显子18突变疗效也其实不抱负。
基石药业已与Blueprint Medicines告竣独家互助和授权，得百樂,到了包含avapritinib在内的多款药物在大中华区的独家开辟和贸易化授权。Blueprint Medicines保存活着界其他地域开辟及贸易化相干药物的权力。
Cassier PA, Fumagalli E, Rutkowski P, Schoffski P, Van Glabbeke M, Debiec-Rychter M, et al. Outcome of patients with platelet-derived growth factor receptor alpha-mutated gastrointestinal stromal tumors in the tyrosine kinase inhibitor era. Clin Cancer Res. 2012;18(16):4458-64.
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